FDA批准Belumosudil治疗慢性移植物抗宿主病

发布日期：2021-08-30 阅读次数：11495 来源：FDA网站

摘要：

近日，美国FDA批准一种激酶抑制剂Belumosudil上市，用于治疗先前接受过至少2种系统疗法治疗失败的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）儿科患者（年龄≥12岁）和成人患者。FDA还授予该药突破性疗法认定和优先审查。

Belumosudil的批准是基于一项随机、开放标签、多中心剂量范围的试验，共包括65名cGVHD患者，每天接受1次口服200mg Belumosudil进行治疗。

根据2014年NIH（美国国立卫生研究院）慢性移植临床试验共识发展项目对于cGVHD的标准，试验主要疗效结果指标是总体反应率(ORR)，包括完全反应(CR)或部分反应(PR)。结果显示，在第7个治疗周期的第1天，患者的ORR为75%；6%的患者获得了CR，69%的患者获得了PR。从开始治疗到首次缓解的中位时间为1.8个月；从对cGVHD的进展、死亡或需要新的全身疗法的首次反应计算得出的中位反应持续时间为1.9个月。在获得缓解的患者中，62%的患者在缓解后至少12个月内未发生死亡或使用新的全身性疗法。

Belumosudil最常见的不良反应 (≥20%)包括感染、虚弱、恶心、腹泻、呼吸困难、咳嗽、水肿、出血、腹痛、肌肉骨骼疼痛、头痛、磷酸盐减少、γ-谷氨酰转移酶增加、淋巴细胞减少和高血压。其推荐剂量为200毫克，每天1次与食物一起口服。（来源：FDA网站；编译：刘思慧）