让生长激素缺乏症患儿的生活更美好

发布日期：2022-04-25 阅读次数：11441 来源：中国医药报

摘要：

  “近年来，我国在儿童生长发育疾病诊疗领域取得了瞩目成绩，体格标准逐步建立、相关指南和专家共识相继发布、儿童生长迟缓率持续降低，但我们在兴奋之余仍应清醒认识到，前面的挑战还有很多，路依旧漫长。”近日，浙江大学医学院附属儿童医院常务副院长、中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组长、亚太儿科内分泌学会秘书长傅君芬表示，虽然我国儿童生长发育水平持续改善，但临床诊疗仍面临专科医生缺乏、传统治疗方案依从性较差、患者负担较重等问题，阻碍了患者生长发育水平的进一步提升。

  正确认识生长激素缺乏症

  由于公众对生长激素缺乏症（GHD）认知不足，GHD诊疗不足的情况时常发生。

  部分患者及家属谈激素色变，他们担心患儿在接受生长激素治疗后会导致体格肥胖，增加罹患肿瘤、糖尿病甚至有生育疾病的风险。傅君芬认为，补充生长激素是对GHD患者极为有效的治疗手段。GHD患者适度补充生长激素的应用已经有60余年的临床积累，其安全性和有效性已经得到了充分验证。“希望患者及家属能积极同临床医生沟通，增强对GHD的认知，解除心中疑虑，并遵循医嘱采取标准的治疗方案。”

  GHD的全生命周期管理也很重要。“生长激素广泛作用于人体的不同部位，不光对骨骼、内脏等的生长发育起作用，在脂肪组织代谢和矿物质代谢方面也发挥着重要作用。另外，对于成年后生长激素不足导致的多种疾病，尚未得到各界足够的重视。”傅君芬表示，患者家属、部分基层儿科内分泌医生尚未认识到GHD全生命周期管理的重要性，通常在患者骨缝闭合、停止生长后就忽视了生长激素缺乏在成年期可能导致的心血管并发症以及糖脂代谢、骨代谢问题，没有继续进行重新评估和后续管理。中华医学会儿科学分会副主任委员、华中科技大学附属同济医院儿科学系主任罗小平也呼吁，公众及医生要清晰地认识到GHD全生命周期管理的重要意义，科学、合理用药，切实提高患者生活质量。

  优化GHD诊疗

  罗小平表示：“虽然目前对GHD的诊疗已经有了较为成熟的方案，但在诊断、治疗和管理过程中仍存在不少问题亟待解决。”

  针对传统治疗方案依从性较差，罗小平建议有条件的患者使用长效生长激素。与短效生长激素相比，长效生长激素将会显著改善患者的依从性，进而提升治疗效果。以2021年8月在美国获批上市的长效生长激素隆培促生长素为例，患者每年只需注射52次，较短效生长激素（每天注射一次）减少313次，注射频次大幅下降，依从性得到提升。

  国际上已有相关长效生长激素的临床数据显示，与每日一次生长激素产品相比，每周一次的长效制剂表现出更优效的结果，且安全性相似。基于此，美国和欧盟相继批准长效生长激素用于治疗儿童生长激素分泌不足的适应症。

  此外，由于部分医院的儿童内分泌专科对患者年龄有所限制，不能为处在儿童期向成人期过渡的GHD患者提供药物，阻碍了患者诊疗的积极性。专家呼吁医疗机构可以充分考虑患者需求，放宽年龄限制，为患者提供药物或转诊服务，提升诊疗便利性。

  加强专科医生培养

  “疾病谱变了、患者变了，但我们的医生却没有变，能够对症下药的儿科专科医生团队尚待完善。”傅君芬强调，对于普通生长发育检测、常见病的诊治，一般的儿科医生都能胜任，但生长激素缺乏症是综合征，患者不仅表现为身高落后，还可能在代谢通路等方面存在缺陷，需要儿科专科医生进行诊疗。

  傅君芬表示，儿科专科医生队伍绝非一朝一夕就能建成。在国家卫生健康委能力建设和继续教育中心指导下，她正在牵头制定儿科专科医生培训体系，编撰医生专培分级标准、教材教案，并希望在全国范围推进相关培训，构建专科化的儿童内分泌遗传代谢诊疗团队。

  傅君芬还建议，包含维昇药业在内的内分泌制药企业也可以通过“维泌会”等学术会议，邀请行业专家进行专题探讨，作为社会力量补充到医生培训中来，最大程度地规范儿童内分泌疾病诊疗，保障儿童健康安全，共同推动“健康中国”建设。（冯玉浩）