我国儿童用药研发活力持续迸发 2019年以来批准271个儿童用药

发布日期：2024-06-03 阅读次数：247 作者：落楠 来源：中国食品药品网

摘要：在鼓励儿童用药研发创新系列政策的激励下，我国儿童用药研发活力持续迸发。2019年以来，共有271个儿童用药获批上市（含增加适应证），包括儿童专用药、鼓励研发申报儿童药品建议清单品种及罕见病用药等，临床急需更好得到满足。与此同时，儿童受试者参与临床试验情况持续向好，2023年度儿童受试者参与的药品注册临床试验首次突破200项。这是记者日前从国家药监局获得的信息。

  在鼓励儿童用药研发创新系列政策的激励下，我国儿童用药研发活力持续迸发。2019年以来，共有271个儿童用药获批上市（含增加适应证），包括儿童专用药、鼓励研发申报儿童药品建议清单品种及罕见病用药等，临床急需更好得到满足。与此同时，儿童受试者参与临床试验情况持续向好，2023年度儿童受试者参与的药品注册临床试验首次突破200项。

  近年来，国家药监局积极鼓励儿童用药研发创新，多措并举满足儿童患者临床急需。我国儿童用药审评审批质量和效率不断提升，研发技术要求与国际接轨，药品上市数量明显提升，2019年至今，国家药监局共批准271个儿童用药。

  其中，2024年1月至5月，共有21个儿童用药获批，三分之一通过优先审评审批程序加快上市。为落实对具有明显临床价值的儿童用药采取优先审评审批程序的举措，便于研发单位更好地了解与把握儿童用药创新研发方向，国家药监局药审中心网站开办了“儿童用药专栏”，持续公示优先审评审批通过的儿童用药批准信息。

  值得注意的是，2024年获批上市的儿童用药中包括多个罕见病用药。例如，盐酸替洛利生片扩展儿童适应证，用于治疗发作性睡病青少年和6岁以上儿童患者的日间过度嗜睡或猝倒。据悉，发作性睡病是一种罕见的神经系统疾病，5岁即可起病，超过50%的发作性睡病患者在18岁之前出现首发症状。盐酸替洛利生片是目前全球唯一上市能改善发作性睡病的日间过度睡眠和猝倒的口服非精神类管控药物。

  已上市药品说明书增加儿童用药信息工作稳步推进。为完善药品说明书中儿童用药信息，提升儿童安全用药水平，解决我国儿科临床的超说明书使用问题，国家药监局于2023年5月发布《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序（试行）》，国家药监局药审中心于2024年4月发布了《药审中心关于已上市药品说明书增加儿童用药信息工作细则（试行）》，对品种遴选范围、说明书修订与审核流程，以及品种申报程序等作了进一步的明确。截至目前，已发布三批已上市药品说明书增加儿童用药信息的品种名单和药品说明书修订建议，涉及氟马西尼注射液、左乙拉西坦口服溶液等儿科常用品种。

  临床试验是药物研发的关键环节。提升儿童受试者参与的药品注册临床试验的质量与效率，对于促进儿童用药创新研发非常重要。近年来，我国儿童受试者参与临床试验情况持续向好。我国药物临床试验登记与信息公示平台数据显示，2023年儿童受试者参与的药品注册临床试验为205项，与2022年相比增加了25.0%。其中，儿童受试者参与的1类创新药药品注册临床试验为72项，占比为35.1%；儿童受试者参与的罕见病用药药品注册临床试验为25项；占比为12.2%；儿童受试者参与的国际多中心临床试验为41项，占比为20.0%。在我国整体药品注册临床试验数量增长的背景下，儿童受试者参与的临床试验实现数量和占比的增长，体现了儿童用药研发正日益受到重视。