7月份中美欧批准上市新药盘点

发布日期：2022-08-24 阅读次数：11785 来源：中国食品药品网

摘要：

  7月份，中美欧共批准6款新药上市。其中，中国和欧盟各有3款新药获批，美国无新药获批。

我国批准3款新药上市

  7月份，我国共批准3款新药上市（详见表1），其中附条件批准的普特利单抗为我国药企乐普生物自主研发。

  普特利单抗是通过使用人IgG4亚型针对人PD-1的人源化单抗。它可以拮抗PD-1信号，通过阻断PD-1与其配体PD-L1、PD-L2的结合来恢复免疫细胞杀死癌细胞的能力，用于既往接受一线及以上系统治疗失败的微卫星高度不稳定（MSI-H）/错配修复功能缺陷（dMMR）实体瘤患者的治疗。同时，普特利单抗采用抗体工程技术，于Fc区引入突变，提高FcRn受体的结合亲和力，从而大幅延长其半衰期，提高患者的临床疗效及药物依从性。在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上，乐普生物公布了普特利单抗用于MSI-H/dMMR实体瘤的多中心Ⅱ期临床试验结果。结果显示，在纳入的100名二线及以上患者中，86例达到初步反应评价。研究主要终点客观缓解率（ORR）达到47.67%，疾病控制率（DCR）为75.58%，6个月和12个月无进展生存期（PFS）率分别为62.66%和52.70%。

  恩曲替尼是罗氏研发的针对NTRK和ROS1基因融合而设计的特异性酪氨酸激酶抑制剂。NTRK融合阳性肿瘤产生的原因是NTRK1/2/3基因与其他基因融合，导致编码的TRK蛋白（TRKA/B/C）出现异常，激活与特定癌症增殖相关的信号通路。NTRK基因融合可能出现在起源于身体不同位置的肿瘤中，包括乳腺癌、胆管癌、非小细胞肺癌等。恩曲替尼治疗NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤的效果，已在多项临床试验中证明对多达10种不同类型的实体瘤患者有响应。

  曲拉西利是先声药业引进的由美国公司G1 Therapeutics开发的一款短效细胞周期蛋白依赖性激酶4和6（CDK4/6）抑制剂。CDK4/6被认为是驱动细胞分裂的关键调节因子，它通过与一类叫细胞周期蛋白（cyclinD）的蛋白质结合，磷酸化视网膜母细胞瘤蛋白（Rb），释放转录因子E2F，进而促进细胞周期相关基因的转录，使细胞周期从DNA合成前期（G1期）进入到DNA复制期（S1期）。曲拉西利通过短暂的G1期阻滞，降低骨髓造血干细胞的复制负担，从而缓解骨髓造血干细胞的耗竭。曲拉西利曾获美国食品药品管理局（FDA）授予突破性疗法认定和优先审评资格，并于2021年2月获FDA批准上市。2020年8月，先声药业与G1 Therapeutics达成授权合作，获得了在大中华区对曲拉西利所有适应症的开发和商业化权益。

欧盟批准3款新药上市

  根据Pharmadigger数据库数据，7月份，欧盟共批准3款新药上市（详见表2）。其中，Eladocagene exuparvovec为全球首次获批。

  Eladocagene exuparvovec是美国公司PTC Therapeutics开发的基于腺相关病毒2（AAV2）载体并能直接注入大脑的首款获批基因疗法，用于治疗18个月以上芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患者。AADCD是一种致命的罕见遗传病，患者由于编码AADC酶的多巴脱羧酶（DDC）基因出现变异，导致AADC酶功能缺失。通常患者出生几个月内就会出现严重运动障碍，包括运动功能减退、肌张力障碍等，严重影响生活。这一基因疗法通过一次性治疗，将功能正常的DDC基因直接递送到患者大脑的壳核中，从而提高AADC酶的水平并恢复多巴胺的生产。

  洛那法尼是美国制药公司Eiger Bio研发的一种口服法尼基转移酶抑制剂，其通过抑制早衰蛋白的异戊二烯化，进而降低早衰蛋白在细胞核中的积累，用于一种极罕见且具有致命性的遗传病——早衰症的治疗。该药最早于2020年11月获得美国FDA批准上市。

  Eptacogbeta是法国生物技术实验室研发的重组人凝血因子Ⅶa类似物。该药物最早于2020年4月获得美国FDA批准上市。