为海南自由贸易港建设扛起药监担当

发布日期：2021-08-02 阅读次数：10555 来源：中国医药报

摘要：

近年来，海南省药品监督管理局认真贯彻落实国家药品监督管理局和海南省委省政府的工作部署，坚持“四个最严”根本要求，科学监管，不断创新，守底线保安全，追高线促发展，先行先试，为海南自由贸易港建设贡献药监力量。

□ 贺澜起

保障乐城先行区临床急需进口药械特许政策实施

2013年2月，国务院同意设立海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区），并赋予包括“加快医疗器械和药品进口注册审批”在内的九项优惠政策。2018年4月和12月，国务院先后发布了在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区暂停实施《医疗器械监督管理条例》有关规定和暂时调整实施《中华人民共和国药品管理法实施条例》有关规定的决定，使海南成为国内唯一享有临床急需进口药品和医疗器械审批权的省份。按照国家药监局关于让患者真正受益、严格监管措施、为全国深化药品医疗器械审评审批制度改革积累经验的指示，海南省药监局作为先行区进口药械监管工作主体，严格按照有关程序审核把关，严格过程监管，守好安全底线，多举措保障先行区临床急需药械政策落地实施。

一是制定配套管理办法。在国家药监局指导下，海南省药监局先后制定了《临床急需进口少量药品报批操作规程》《临床急需进口少量药品申报材料模板》《临床急需进口医疗器械管理暂行规定》《临床急需进口医疗器械申报指南》《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用申报指南》等管理办法和40个乐城先行区监管环节质量体系文件。

二是严把准入关。乐城先行区临床急需药械的申报均需基于医疗机构的申请和卫生健康部门出具的临床急需认可意见，海南省药监局严格审核申报材料，并严格控制品种及数量。

三是严格过程监管。对于临床急需药械，海南省药监局要求提供从生产厂家到医疗机构全链条的供货协议和货运单，保证渠道合法；要求提供每一批进口药械的检验报告或产品合格证明文件，确保产品合格；派人现场监督医疗机构做好临床急需药械到货查验、入库、领用记录，在每次使用前认真核对药械信息和患者信息，确保临床急需药械仅在指定医疗机构内用于特定医疗目的。

四是要求医疗机构使用临床急需药械前向患者和家属告知并签署知情同意书，器械同时需通过伦理审查。

五是推出特许药械追溯管理平台，利用窄带物联网、区块链、3D GIS电子围栏等技术手段，实现特许药械从申请、审批、采购、通关、运输、仓储到使用的全过程覆盖监管，确保特许药械来源可追溯、去向可查证、责任可追究、信息不可篡改。实时追溯管理临床急需进口药械，做到“来源可追溯、去向可查证、责任可追究、信息不可篡改”。实行进口药械一药（械）一码，切实做到每一件药械可溯、可控。

六是严格风险防控。海南省药监局制定《临床急需进口医疗器械监管负面清单》《临床急需进口药品监管负面清单》，要求乐城先行区医疗机构对每一病例跟踪观察，开展临床使用效果评价、不良反应/事件监测及风险防控等工作。监督医疗机构制定完善的安全防范措施和风险控制计划，发生严重不良反应/事件等紧急情况时，立即启动应急预案，采取防范控制措施，及时处置。建立了临床急需药械不良反应/事件主动监测工作机制。

七是通过利用电子签章技术，实现线上不见面极简审批办理，海南省药监局将非首次使用的临床急需进口药械使用的审批权委托给乐城医疗药品监管局等措施，加快医疗器械和药品进口注册审批。临床急需进口药械平均27天的审批等待时间缩短为3天，最快的一例仅比美国第一例患者晚了十几个小时。

目前，海南省药监局共批准先行区临床急需进口药械151个品种，用于1590多名患者，未发生药械安全事故和流弊事件；2020年，乐城先行区进口临床急需药品和医疗器械货值1.7亿元，同比增长近6倍；接待医疗旅游人数8.4万人次，同比增长12%，为公众临床急需进口药械提供了便利，吸引了境外医疗消费回流。

2021年3月，海南省委省政府主要领导和分管领导分别在海南省药监局专题报送的《关于推进海南自贸港药械监管创新助力医药产业高质量发展有关工作情况的报告》上作出批示，希望海南省药监局持续加大监管力度，严守药械安全底线；扎实推进国家药监局支持海南省相关政策的具体落实工作，结合今年重点工作安排，确保年底前取得新成效。

开展临床真实世界数据应用试点研究

开展临床真实世界数据应用试点，是海南省先行先试、推动医疗领域改革开放的重要探索，是推进自由贸易港建设的一项重大制度创新，是中国药品监管科学行动计划的重要组成内容。两年来，海南省药监局积极主动探索，强化先行先试，大力推动临床真实世界数据应用试点工作在乐城先行区蓬勃开展，取得了初步成果，开辟了国际创新药械进入中国的新通道，带动相关领域工作加速推进。

夯基垒台，搭建试点工作的“四梁八柱” 开展临床真实世界数据应用试点，旨在通过临床真实世界数据转化为临床真实世界证据，用于进口药品、医疗器械在我国的注册审批，为全国药械审评审批制度改革积累经验、探索方法，为提速全球创新药械产品在我国的可及性提供新途径、新方案，让全国人民共享海南自贸港建设的红利，对于推动海南医疗健康和医药产业高质量发展也具有重要意义。

海南省政府和国家药监局共同成立领导小组推进试点工作，联合印发了试点工作实施方案、领导小组方案和专家工作组方案，为在乐城先行区开展临床真实世界数据应用试点工作提供了重要支持。2019年6月20日、2020年11月27日，海南省政府和国家药监局两次在海南召开临床真实世界数据应用试点工作领导小组（扩大）会议，共同商议推进海南自贸港药械监管创新和高质量发展大计。

2020年11月，由海南省药监局、省卫生健康委、乐城先行区管理局三方发起，共同在乐城先行区成立了海南省临床真实世界数据研究院。该研究院由中科院院士骆清铭担任名誉院长，国内相关领域专家担任副院长或执行副院长，标志着海南临床真实世界数据研究有了更高的起点和平台。

同月，国家药监局药品医疗器械监管科学研究基地在乐城先行区揭牌。该基地将发挥乐城先行区临床急需使用药械和真实世界数据资源优势，在真实世界研究方向发力，进一步推动真实世界证据用于药品医疗器械注册和监管决策，并在打造具有国际先进水平的真实世界数据研究平台中发挥作用。该研究基地的建立，有助于将乐城先行区打造成为世界级创新药械进入中国的门户。

2021年2月9日，国家药监局发布《关于认定第二批重点实验室的通知》，全国首个真实世界数据研究与评价重点实验室——海南真实世界数据研究与评价重点实验室获得批准。该实验室的获批，标志着我国真实世界数据研究用于药械监管科学创新进入一个全新的发展阶段。

据悉，为让海南成为全国乃至全球临床真实世界数据应用的焦点热点、核心基地，让中国成为真实世界研究的全球引领者，有关方面计划将乐城先行区作为永久性会址，每年举办一次“临床真实世界数据与证据研究大会”，汇集国内外政府部门、国际国内药械厂商、国内外专家学者，建设一个全球真实世界数据/证据交流平台，助力海南打造全国乃至全球真实世界数据研究的高地。

先行先试，加强监管体制机制改革创新 为推进乐城先行区开放发展、临床真实世界数据试点深入开展，海南省药监局协同有关方面，积极推进相关领域管理体制机制改革创新。

全国首创“卫生+药监”一体化监管机构。2020年1月11日，乐城先行区医疗药品监督管理局揭牌成立。这是全国首例由卫生部门和药监部门共同设立的医疗药品监管机构，创新实施了“卫生+药品”的一体化监管模式，进一步提高了卫生和药监协同监管效能，为开展临床真实世界数据应用试点工作提供了重要保障。

使用临床真实世界数据用于产品注册上市，有效缩短了全球创新药械进入中国市场的时间，降低了进入中国市场的成本，使国际企业有更高的积极性将创新药械产品惠及中国患者。2020年3月26日，全国首个使用境内真实世界数据的医疗器械产品美国艾尔建公司的“青光眼引流管”获批上市；2020年12月28日，国家药监局批准首批3个药品和第二批11个医疗器械真实世界数据试点品种启动，试点品种范围和规模进一步扩大；2021年1月26日，全国第二个使用临床真实世界数据的医疗器械产品全视Cat al ys飞秒激光眼科治疗系统获准注册上市；3月，美国Bl uepr int Medicines Corpor at ion 生产的普拉替尼胶囊成为我国首个使用境内真实世界数据辅助临床评价获批的国外药品。截至目前，已有强生、美敦力、波士顿科学、辉瑞等9家全球领先的医药企业和乐城先行区签订了战略合作协议。

海南省市场监管局一级巡视员、省药监局主要负责人李治平表示，临床真实世界数据应用试点工作的开展，充分利用了乐城先行先试的政策体制机制优势，是临床急需进口特许药械政策的延伸，是中国药品、医疗器械审评审批制度改革的重要探索之一，有利于推动国际先进药械在中国进口注册进程，为国内患者用药用械提供了更多选择，促进了公众用药用械的可及性。

今后，海南省药监局将百尺竿头更进一步，全面加强药品监管能力建设，联合相关部门，继续推动临床真实世界数据应用试点工作，为中国药械审评审批制度改革、加快国外创新药械产品在中国上市、让海南自贸港建设的成果惠及更多中国患者，贡献药监的担当和力量！